Liệu pháp gen có thần kỳ như chúng ta vẫn nghĩ?

Mới đây, công ty nghiên cứu y khoa Sarepta Therapeutics báo cáo về trường hợp một cậu bé 16 tuổi tại Mỹ tử vong vì suy gan cấp tính vài tháng sau khi được điều trị bằng liệu pháp gen cho chứng loạn dưỡng cơ hiếm gặp, cho thấy những nhược điểm của liệu pháp này.

Trong năm ngoái, nhiều nhà sản xuất thuốc đã rút lui khỏi lĩnh vực đầu tư cho liệu pháp gen, bao gồm Pfizer (PFE.N), khi ngừng bán liệu pháp gen cho bệnh máu khó đông với giá 3,5 triệu USD cho mỗi bệnh nhân. Bluebird Bio, một công ty tiên phong về liệu pháp gen từng có giá trị gần 10 tỷ USD, cũng được bán cho các công ty cổ phần tư nhân với giá 30 triệu USD vào tháng trước.

Theo phân tích dữ liệu từ DealForma cho hãng tin Reuters, vào năm 2024, các nhà phát triển liệu pháp gen và sản phẩm chỉnh sửa gen đã huy động được chưa đến 1,4 tỷ USD trong 39 vòng đầu tư mạo hiểm. Vào năm 2023, họ đã huy động được 3,5 tỷ USD trong 60 giao dịch, giảm 57% so với mức đỉnh điểm của ngành là 8,2 tỷ USD trong 122 giao dịch vào năm 2021.

Subin Baral, trưởng nhóm giao dịch khoa học đời sống toàn cầu của Ernst & Young cho biết: "Cần phải có những cách tốt hơn, rẻ hơn để tạo ra một số sản phẩm phức tạp này để các nhà đầu tư quan tâm trở lại với liệu pháp gen".

(Ảnh: MIT)

Liệu pháp gen - đưa một gen đã sửa đổi vào để bù đắp cho một gen bị lỗi hoặc thay đổi cách các tế bào của bệnh nhân sản xuất protein - là một quy trình phức tạp, tốn kém.

Mặc dù liệu pháp gen là sự lựa chọn tối ưu và đầy hứa hẹn đối với các căn bệnh như bệnh di truyền, ung thư, bệnh nhiễm virus..., nhưng kỹ thuật điều trị này vẫn có nhiều rủi ro và còn đang trong quá trình nghiên cứu nhằm đảm bảo tính an toàn và hiệu quả với bệnh nhân. Phương pháp gen hiện đang được thử nghiệm với các căn bệnh không có cách chữa trị nào khác.

Một số nghiên cứu cho thấy liệu pháp điều trị này tiềm ẩn nhiều nguy cơ sức khỏe rất nghiêm trọng, chẳng hạn như độc tính, viêm nhiễm... do kỹ thuật này còn khá mới và có nhiều rủi ro không thể lường trước. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu, tổ chức và cơ quan y tế đang cố gắng làm việc nhằm nâng độ an toàn của phương pháp này lên cao hơn.

Peter Marks, giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học của FDA Hoa Kỳ, cho biết ông tin tưởng rằng "những rào cản" bao gồm các thách thức khoa học, khó khăn trong sản xuất và ứng dụng thực tế của liệu pháp gen sẽ sớm được giải quyết./.